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小王32岁，突然出现下肢瘫痪症状，经过治疗后病情好转，不料过一年后突然视力下降几乎失明，经多个科室检查后被确诊为“视神经脊髓炎谱系疾病”（简称NMOSD）。这是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，全球总患病率为（0.5-10）/（10万人?年），已被列入我国第一批罕见病目录。

NMOSD常累及视神经和脊髓，累及视神经则可出现视力下降、眼球转动疼痛、视野缺损、色觉丧失甚至永久失明。若累及脊髓可出现肢体无力、麻木等症状。实际上不仅仅对视神经和脊髓有影响，还会影响大脑。患者经常因为视力突然下降、身体麻木瘫痪，或者出现反复恶心呕吐、神经痛、呼吸衰竭等症状，来到医院就诊。

NMOSD通常起病急，进展迅速，好发于青壮年，平均发病年龄约40岁，女性发病率约为男性的9倍。这个疾病具有高度复发和致残的特点，约有60%的患者在一年内复发，90%的患者在三年内复发。患者残疾程度随复发次数增加而加重，多数患者会遗留有视力障碍，还有的患者遗留肢体功能障碍，不能走路，需要依靠轮椅生活，脊髓损害严重的患者还会出现大小便失禁等功能障碍。因此如何预防复发成为临床最大的挑战。

临床上有多种因素会影响NMOSD复发，比如30-40岁年龄段复发最常见，合并自身免疫病会导致复发风险增加，感染也是可能增加复发风险的因素。目前NMOSD尚不能治愈，在规范用药的前提下，正确看待疾病，保持良好的心态，经过积极的预防复发治疗，仍可明显降低复发的风险。

目前国内治疗NMOSD的方案普遍还是超适应症用药，相当一部分患者在治疗过程中疗效并不能很好的体现，会出现复发率高、不良反应多的情况，所以很多患者即使认识到疾病的严重性，却因为药物副作用大不耐受而无法足量用药导致复发。

针对NMOSD，目前美国食品药品监督管理局（FDA）共批准三款抗体药物，包括全球首款人源化抗CD19单克隆抗体伊奈利珠单抗（Inebilizumab），C5抗体依库珠单抗（Eculizumab）和IL-6单抗萨特利珠单抗（Satralizumab）。目前在中国获批 NMOSD 适应症的是萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗。

据报道，伊奈利珠单抗是目前唯一具有降低残疾恶化风险证据的治疗NMOSD的单抗类药物，可以显著降低复发及住院次数，疗效长期维持，降低医护成本，让患者可以有药可医，减少残疾，回归正常社会生活。伊奈利珠单抗如果纳入国家医保，NMOSD患者有望实现从有药可用到用得起药的根本愿望。（朱文）

关键词： NMOSD