【世界速看料】年纪轻轻突然瘫痪、失明?这种疾病最怕复发


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小王32岁,突然出现下肢瘫痪症状,经过治疗后病情好转,不料过一年后突然视力下降几乎失明,经多个科室检查后被确诊为“视神经脊髓炎谱系疾病”(简称NMOSD)。这是一种罕见的、高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病,全球总患病率为(0.5-10)/(10万人?年),已被列入我国第一批罕见病目录。

NMOSD常累及视神经和脊髓,累及视神经则可出现视力下降、眼球转动疼痛、视野缺损、色觉丧失甚至永久失明。若累及脊髓可出现肢体无力、麻木等症状。实际上不仅仅对视神经和脊髓有影响,还会影响大脑。患者经常因为视力突然下降、身体麻木瘫痪,或者出现反复恶心呕吐、神经痛、呼吸衰竭等症状,来到医院就诊。

NMOSD通常起病急,进展迅速,好发于青壮年,平均发病年龄约40岁,女性发病率约为男性的9倍。这个疾病具有高度复发和致残的特点,约有60%的患者在一年内复发,90%的患者在三年内复发。患者残疾程度随复发次数增加而加重,多数患者会遗留有视力障碍,还有的患者遗留肢体功能障碍,不能走路,需要依靠轮椅生活,脊髓损害严重的患者还会出现大小便失禁等功能障碍。因此如何预防复发成为临床最大的挑战。

临床上有多种因素会影响NMOSD复发,比如30-40岁年龄段复发最常见,合并自身免疫病会导致复发风险增加,感染也是可能增加复发风险的因素。目前NMOSD尚不能治愈,在规范用药的前提下,正确看待疾病,保持良好的心态,经过积极的预防复发治疗,仍可明显降低复发的风险。

目前国内治疗NMOSD的方案普遍还是超适应症用药,相当一部分患者在治疗过程中疗效并不能很好的体现,会出现复发率高、不良反应多的情况,所以很多患者即使认识到疾病的严重性,却因为药物副作用大不耐受而无法足量用药导致复发。

针对NMOSD,目前美国食品药品监督管理局(FDA)共批准三款抗体药物,包括全球首款人源化抗CD19单克隆抗体伊奈利珠单抗(Inebilizumab),C5抗体依库珠单抗(Eculizumab)和IL-6单抗萨特利珠单抗(Satralizumab)。目前在中国获批 NMOSD 适应症的是萨特利珠单抗和伊奈利珠单抗。

据报道,伊奈利珠单抗是目前唯一具有降低残疾恶化风险证据的治疗NMOSD的单抗类药物,可以显著降低复发及住院次数,疗效长期维持,降低医护成本,让患者可以有药可医,减少残疾,回归正常社会生活。伊奈利珠单抗如果纳入国家医保,NMOSD患者有望实现从有药可用到用得起药的根本愿望。(朱文)

关键词: NMOSD